Möss får behandling med gensax

Martin Ingelsson, professor i geriatrik vid Uppsala universitet, menar att man kan lära sig mycket om alla former av Alzheimers sjukdom genom att förstå den ärftliga varianten bättre. För att göra det använder han metoden CRISPR/Cas 9. Denna så kallade gensax gör det möjligt att klippa och klistra i arvsmassan och på så sätt slå ut den gen som orsakar den ärftliga formen av sjukdomen. Detta fungerar bra i cellstudier med hudceller från patienter som har sjukdomen.

– Vi använder patientceller så mycket vi kan och det kommer allt bättre cellmodeller som efterliknar många funktioner i kroppen. Men vi behöver också göra studierna på en hel levande organism, med ett fungerande immunsystem, för att kunna utveckla en behandling. Först då vet vi hur detta påverkar hjärnan och symtomen, säger Martin Ingelsson.

Beteendet ska studeras

Hittills har forskarna testat metoden i en pilotstudie på levande möss. Eftersom mössen inte själva har den gen som kan ligga bakom demenssjukdom hos människa, måste mössen först behandlas så att de får genen. Genom avel skapas flera djur med det sjuka anlaget och det innebär att forskarna har tagit fram en djurmodell för den här formen av Alzheimers sjukdom. Sedan används alltså metoden CRISPR/Cas 9 för att selektivt angripa den förändrade genen hos de levande djuren.

Att detta verkligen är möjligt har forskarna visat i pilotstudien. Nu går de vidare med nya studier för att se hur hjärnan ser ut efter en sådan behandling, till exempel om det finns inflammation i hjärnan. Ett annat mål är att se om symtomen förändras. De behandlade mössen kommer därför att få vara med om beteendetester för att kontrollera minnet.

Jag tycker att djurförsök är ett nödvändigt ont för att kunna hitta behandlingar för människor. Jag är själv läkare och ser patienter med Alzheimers sjukdom varje vecka. Jag känner starkt för dem och vill inget hellre än att hjälpa dem. Men idag är vi maktlösa mot sjukdomen. Det är inte möjligt att få ett forskningsgenombrott inom det här området utan att använda djurförsök och därför bör vi göra det.

Genetiskt material av typen RNA tillförs en cell. RNA:t fungerar som en guide och binder till den mutation som den är avsedd att förstöra. Enzymet Cas 9 tillförs. Det binder till samma område som RNA-guiden och klipper av DNA-strängen. Det gör att sjukdomsanlaget förstörs. I levande möss går metoden till på ungefär samma sätt och då tillförs molekylerna till blodet i en ven under svansen. Ett ofarligt virus bär molekylerna och hjälper dem att ta sig in i de celler där de ska verka.